Suppression des gènes défectueux : une stratégie de traitement éventuelle

Dr. Austen Milnerwood
Dr Austen Milnerwood

Au cours des 15 dernières années, les chercheurs ont réalisé des progrès considérables dans la détermination de plusieurs causes génétiques de la forme familiale de la maladie de Parkinson. Les protéines, les mécanismes biologiques responsables du fonctionnement de nos cellules, sont codées par les gènes. Grâce à la compréhension de la fonction des protéines synthétisées par ces gènes et à la connaissance des dysfonctionnements observés en présence de mutations, les chercheurs commencent à démêler les processus responsables développement de la maladie de Parkinson.

Selon Austen Milnerwood, un neuroscientifique translationnel de l’Université de la Colombie‑Britannique, la recherche fondamentale sur la façon dont les cellules du cerveau communiquent entre elles est essentielle. Traditionnellement, le traitement de la maladie de Parkinson mettait l’accent sur l’atténuation des symptômes de la maladie de Parkinson. En parvenant à corriger les modifications provoquées par les différentes mutations dans le cerveau, M. Milnerwood et ses collègues espèrent éventuellement renverser ou empêcher l’apparition de la maladie. Il a récemment obtenu une bourse pour nouveaux chercheurs « Pedaling for Parkinson’s » de 90 000 $ sur deux ans dans le cadre du Programme national de recherche de Parkinson Canada pour effectuer des recherches à cette fin.

« Nous examinons les modifications fondamentales perturbant la communication entre les cellules du cerveau qui sont provoquées par la présence de ces mutations (génétiques), et nous tentons ensuite de les corriger », affirme M. Milnerwood.

Travaillant avec des cellules en culture provenant de modèles de souris génétiques, M. Milnerwood étudie les répercussions des protéines qui renferment des mutations sur la communication d’une cellule du cerveau à une autre. Par exemple, les mutations dans le LRRK2 (la cause la plus fréquente de la forme familiale de la maladie de Parkinson) peuvent amener les cellules du cerveau à devenir hyperactives et donc à transmettre l’information trop rapidement.

L’élimination de l’activité de la protéine LRRK2 semble, jusqu’à maintenant, améliorer la communication entre les cellules du cerveau qui renferment des mutations, en reversant la transmission hyperactive de l’information. M. Milnerwood et ses collègues ont déjà administré ces composés aux souris sans noter d’effets indésirables. Ils procèdent maintenant à des essais afin de vérifier si les composés sont sûrs et bénéfiques pour les souris présentant des mutations de la maladie de Parkinson.

Des composés similaires font déjà l’objet d’essais chez les humains en vue de renverser la maladie de Huntington. L’objectif à long terme de M. Milnerwood consiste à vérifier si ces médicaments amélioreront le comportement dysfonctionnel des cellules du cerveau qui interviennent dans la maladie de Parkinson.

« Je crois que la maladie de Parkinson est un trouble touchant l’ensemble du cerveau et, pour freiner la progression de cette maladie dévastatrice, nous devons en comprendre les causes, et pas uniquement les conséquences », affirme M. Milnerwood.

Les progrès accomplis par les chercheurs à l’échelle mondiale en seulement cinq ans au chapitre de la compréhension des processus biologiques intervenant dans la maladie de Parkinson encouragent M. Milnerwood. À ses dires, établir la carte de ces processus permettra la conception intelligente de traitements visant à freiner la maladie ou à protéger le cerveau contre ses assauts.

« Nous avons tant appris au cours des cinq dernières années que les cinq prochaines années s’annoncent très prometteuses. »

Renseignez‑vous sur les autres chercheurs qui ont récemment obtenu un financement dans le cadre du Programme national de recherche de Parkinson Canada.

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