Ouvrir la barrière hémato-encéphalique : Essai clinique de phase 1 sur un nouveau traitement de la maladie de Parkinson

Photo de Lorraine Kalia, chercheuse principale d’une thérapie unique en son genre pour les Canadiens vivant avec la maladie de Parkinson

Un nouvel essai clinique de phase 1 a fait les manchettes ce mois-ci, car il offre espoir et enthousiasme dans le domaine de la recherche sur la maladie de Parkinson. Dirigé par des chercheurs canadiens du Centre des sciences de la santé Sunnybrook de Toronto, ce projet déboucherait sur un traitement unique en son genre pour les Canadiens atteints de la maladie de Parkinson.

Lorraine Kalia, l’une des chercheuses principales et membre du Conseil consultatif scientifique de Parkinson Canada, et Julie Wysocki, directrice du programme de recherche et des partenariats, nous font part de leur réaction à cet important essai et à ses premiers résultats.

Parkinson Canada soutient directement la recherche de nouveaux traitements potentiels pour la maladie de Parkinson et est à l’affût des nouveaux développements de la recherche susceptibles de profiter aux Canadiens atteints de la maladie de Parkinson.

« Les nouvelles options de traitement de la maladie de Parkinson sont toujours les bienvenues. L’ajout d’un traitement non invasif ayant la capacité d’ouvrir temporairement la barrière hémato-encéphalique pour permettre l’administration de médicaments est une nouvelle très réjouissante pour la communauté Parkinson. Les traitements actuels, y compris les médicaments et la stimulation cérébrale profonde, aident à gérer les symptômes, mais aucun  ne permet encore de renverser ou d’arrêter la progressionde la maladie, » affirme Julie Wysocki, directrice du programme de recherche et des partenariats de Parkinson Canada. « Ce serait certainement comme trouver le Saint Graal ».

En quoi consistel’étude?

Extrait traduit du communiqué de presse de Sunnybrook :

Une équipe de chercheurs du Centre des sciences de la santé Sunnybrook et du Réseau Universitaire de santé utilise une technique par ultrasons ciblés pour administrer un traitement directement dans les régions cérébrales touchées chez les patients atteints de la maladie de Parkinson.

L’échographie ciblée exploite la puissance des ondes ultrasonores pour atteindre les zones profondes du cerveau sans recourir aux scalpels ou aux incisions. Dans cette étude, les chercheurs utilisent des ultrasons ciblés de faible intensité guidés par imagerie par résonance magnétique (IRM) pour ouvrir la barrière hémato-encéphalique, qui protège le cerveau contre les toxines, mais qui peut aussi bloquer les médicaments potentiellement utiles.

« Cet essai de phase I vise à examiner s’il est possible de pratiquer en securite et en toute sûreté l’ouverture temporaire de la barrière hémato-encéphalique dans les principales régions motrices connues pour jouer un rôle dans la maladie de Parkinson et d’administrer directement des traitements prometteurs dans ces régions du cerveau », explique le Dr Nir Lipsman, cochercheur principal de l’étude et directeur du Harquail Centre for Neuromodulation de Sunnybrook.

L’une des principales caractéristiques de la maladie de Parkinson est l’accumulation anormale dans le cerveau d’une protéine appelée alpha-synucléine, ce qui entraîne une mauvaise sante des cellules du cerveau et une neurodégénérescence. Les traitements prometteurs visant à réduire l’accumulation d’alpha-synucléine sont toutefois limités par leur incapacité à traverser la barrière hémato-encéphalique.

Les chercheurs de l’étude examinent l’administration d’une enzyme appelée glucosylcéramidase dans le putamen, une structure clé du cerveau associée au mouvement. La glucosylcéramidase aide à prévenir l’accumulation d’alpha-synucléine, mais il arrive qu’elle soit défectueuse, ce qui entraîne des symptômes de la maladie de Parkinson. L’enzymothérapie de remplacement est l’une des stratégies potentielles qui pourraient réduire ou prévenir la neurodégénérescence chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson.

Dans l’étude, les ondes ultrasonores de faible intensité ciblent le putamen, une structure motrice essentielle. Lorsque les ultrasons entrent interagissent avec des bulles microscopiques injectées dans le sang avant le traitement, celles-ci vibrent rapidement, ce qui provoque une ouverture temporaire de la barrière hémato-encéphalique. Cette ouverture, qui se referme dans les heures suivant l’intervention, permet l’administration directe d’une enzymothérapie en même temps que l’échographie ciblée.

Regardez la vidéo [en anglais] ci-dessous pour en apprendre davantage et faites la rencontre de Pat Wilson, la première patiente à participer à l’essai :

Qu’est-ce que cela signifie?

Bien que cet essai soit en phase 1 et qu’il faille possiblement compter des années avant d’obtenir une approbation générale, nous avons confiance qu’il mènera à un nouveau traitement et à une amélioration de la vie des personnes atteintes de la maladie de Parkinson. Cet essai est une première étape passionnante dans l’utilisation de l’échographie ciblée et son potentiel pour aider l’administration des médicaments plus efficacement en ouvrant la barrière hémato-encéphalique.

« Il est important de se rappeler que nous en sommes encore aux premières étapes de cet essai clinique et que, bien qu’il n’existe actuellement aucun remède à la maladie de Parkinson, nous cherchons à déterminer si l’utilisation de l’échographie ciblée dirigée par IRM pour permettre le remplacement d’enzymes dans le cerveau pourrait être une approche prometteuse pour réduire ou stopper la neurodégénérescence chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson », explique  Dre Lorraine Kalia, cochercheuse principale de l’essai et neurologue et scientifique au Krembil Brain Institute, qui fait partie du Réseau universitaire de santé.

Note de la rédaction :

Lorraine Kalia est membre du Conseil consultatif scientifique de Parkinson Canada et l’une des chercheuses principales de cette étude avec son mari Suneil et le DNir Lipsman. Lorraine et Suneil Kalia ont reçu des bourses financées par le Programme de recherche de Parkinson Canada.

Suneil Kalia : Élimination des « mauvaises » protéines chaperonnes afin de trouver un traitement contre la maladie de Parkinson

Lorraine Kalia : Protéines au mauvais comportement : L’alpha-synucléine dans les cas de maladie de Parkinson associée au gène LRRK2

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2 thoughts on “Ouvrir la barrière hémato-encéphalique : Essai clinique de phase 1 sur un nouveau traitement de la maladie de Parkinson”

  1. Merci infiniment pour cette bonne nouvelle
    disposez-vous S V P d’une version en français de la vidéo qui accompagne cet article

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    • Merci énormément pour votre intérêt! Nous partageons la vidéo avec la permission de Sunnybrook, l’institut de recherche présenté. Malheureusement, la vidéo n’a été produite qu’en anglais. Nous vous présentons nos sincères excuses.

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